CRISPR'la kalıtsal genom düzenleme teknolojisi hakkında soru işaretleri sürüyor. Bir grup bilim insanı bir araya gelerek genom düzenleme teknolojisi hakkında bir rapor yayımladı. Rapor, CRISPR tekniğinin etik yönünden tıbbi yönlerine kadar birçok noktaya ve eksiklere dokunuyor. Eylül 2020'de, Heritable Human Genome Editing (Kalıtsal İnsan Genomu Düzenleme / HHGE) başlıklı CRISPR'la kalıtsal genom düzenlemeye ilişkin büyük bir rapor Ulusal Bilimler Akademisi, Ulusal Tıp Akademisi ve Britanya Kraliyet Topluluğu tarafından yayımlandı. Kasım 2018'de Çin'de He Jiankui isimli bir bilim insanı, embriyolar üzerinde genetik değişiklikler yaparak genetiği değiştirilmiş ilk bebekleri (ikiz) duyurmuştu. CRISPR'la kalıtsal genom düzenleme konusu özellikle etik yönünden ve bilimsel yönünden uzmanlar tarafından ele alınıyor.18 üyeli HHGE komisyonuna iki seçkin insan genetikçisi, Dame Kay E. Davies (Oxford Üniversitesi) ve Richard P. Lifton (Rockefeller Üniversitesi) liderlik etti ve raporu bir yıldan fazla süren toplantı ve müzakerelerden sonra derlediler. Rapor, önceki raporları takip etti ve bununla birlikte, genellikle raporlar, cansız insan embriyoları üzerinde yapılan ön araştırma deneylerinin ortaya koyduğu varsayımsal sorularla ilgileniyordu. Ancak Kasım 2018'de, ikizlerin CRISPR'la genetiği değiştirilmiş olarak doğmasıyla yeni sorula ortaya çıktı. (Üçüncü bir genleri düzenlenmiş bebek, ikizlerden yaklaşık 6 ay sonra doğdu.) Bu eylemlerin yaygın şekilde bilim ve toplum tarafından kınanmasına rağmen, diğer araştırmacıların veya klinisyenlerin benzer bir yöntemi gerçekleştirme olasılığı sürüyor.Kalıtsal İnsan Genomu Düzenleme raporu için 50 kadar bilim insanı görüşlerini bildirmeye davet edildi ve büyük bir kısmı daveti kabul etti. 2020 Nobel Kimya Ödülü'nü Emmanuelle Charpentier ile paylaşan Jennifer Doudna'nın (genetikçi) da aralarında bulunduğu 30'dan fazla bilim insanı, bu raporu yayımlayarak CRISPR'la kalıtsal genom düzenleme hakkında görüşlerini belirtti. Rapor, belirli koşullar altında ve çeşitli kriterlerin karşılandığını varsayarak, sınırlı sayıda germ hattı düzenlemesi için bir dönüm yolu sunuyor. Bu perspektifte genom düzenleme, tıp, biyoetik, hukuk ve ilgili alanlardan birçok araştırmacı, destek alanlarını, ihmalleri, anlaşmazlıkları ve öncelikleri vurguluyor.

Araştırmacıların yorumları, gönderildikten sonra birkaç temaya göre gruplandırıldı.

CRISPR'la kalıtsal genom düzenleme hakkında ne diyorlar?

Birinci grup - Raporun önerilerine genel destek verenler Jennifer Doudna:"HHGE raporu, bu alandaki çoğu araştırmacının neyi bildiğini ve neyin üzerinde anlaştığını vurguluyor; şu anda klinik amaçlar için germ hattı düzenlemesi kullanılmamalıdır."Doudna, CRISPR'la kalıtsal genom düzenleme teknolojisini yanlış uygulamak isteyen herhangi bir kötü aktör için, uluslararası yönergeleri bilmediklerini veya bir şekilde yayınlanmış kriterler dahilinde çalıştıklarını iddia etmenin neredeyse imkansız olduğunu söylüyor: "Sonuç olarak, CRISPR teknolojisi insan germ hattı uygulamaları için çok erken bir aşamada ve insan embriyolarında nasıl çalıştığını yeterince iyi anlamıyoruz. Kapsayıcı, şeffaf bir halk diyaloğunu sürdürmeliyiz."Feng Zhang (Broad Enstitüsü):"Son HHGE raporu, bu yöntemin ne zaman uygulanacağına ilişkin kararlara rehberlik edecek bir dizi özel tavsiye içeriyor. Her ne kadar kapsayıcı mesaj -gebelik kullanımı için düzenlenmiş embriyoların implante edilmesinin erken olduğu- 3 yıl önceki ilgili Ulusal Akademiler raporunda olduğu gibi aynı kalsa da, mevcut rapor HHGE denemelerinin nasıl ilerlemesi gerektiğine dair önemli ölçüde daha ayrıntılı bilgiler sunuyor. Bu, gen düzenleme teknolojisindeki devam eden ilerlemeleri, hastaları fiziksel gen düzenleme ile tedavi etmenin erken başarısını ve insan genetiği bilgimizdeki artışı yansıtıyor. Rapor, insan yararını en üst düzeye çıkarma taahhüdünde bulunuyor ve bilime olan güvenin, en çok acı çekenlerin yaşamlarını iyileştirmek için çabalamak olduğunu savunuyor."Scripps Araştırması Eric Topol:"Genom düzenleme, tartışmasız yaşamımızın en önemli biyoteknoloji ilerlemesidir. Ancak genomumuzun nadir hastalıkları ve şimdiye kadar tedavi edilemeyen koşulları iyileştirmek için hassas bir şekilde düzenlenmesi, bu iki ucu keskin kılıcın tıptaki nihai olumlu etkisini temsil ediyor. Bununla birlikte, geri alınamaz ve nesiller arası tehlikeli etki için potansiyel sorumluluk taşıyan HHGE için de uygulanabilir. Buna başlamadan önce öğreneceğimiz çok şey var, özellikle CRISPR'la kalıtsal genom düzenlemede hedef dışı düzenlemeyi önleme konusu."

Hiçbir bilim insanı ve ülke tek başına çalışamaz

Renzong Qiu (Çin Sosyal Bilimler Akademisi):"HHGE raporu, beklentilerimin ötesinde harika bir rapor. 2018 Hong Kong Zirvesi meşhur He Jiankui olayıyla lekelendikten sonra, bu olayın gelecek vaat eden genom düzenleme teknolojisinin ilerlemesini olumsuz bir şekilde engelleyebileceği konusunda kafamda çok fazla endişe vardı. HHGE raporu, He Jiankui benzeri ikinci bir bilim insanının yeniden ortaya çıkmasını engelleme konusunda beni ikna ediyor. Bu arada, genom düzenlemenin klinikte sorumlu bir şekilde kullanılabileceği koşulları hazırlamak için hala olumlu ve aktif adımlar atıyoruz. Diğer dikkat çekici nokta ise, gelecek nesilleri ve insanlığı etkileyecek klinik kullanım aşamasında, HHGE'nin yalnızca bilimsel, teknolojik veya tıbbi bir sorun değil, aynı zamanda halkın katılımı ve kamuoyunda fikir birliğine varması gereken toplumsal ve ulusal bir sorun olmasıdır. Hiçbir bilim insanı, hiçbir ülke tek başına çalışamaz."

İkinci Grup - HHGE nihayetinde toplumsal bir sorundur

Hank Greely (Stanford Üniversitesi)CRIRSP'la kalıtsal genom düzenlemeye ilişkin raporu eleştiren ikinci grubun başını Dr. Hank Greely çekti. Greely'nin yorumu: "HHGE raporu, He Jiankui fiyaskosunun ardından iki (daha sonra üç) CRISPR'li bebek ile büyüdü. Komisyon, HHGE'nin olası klinik kullanımlarına uygun bir yol tarif etmeye çalıştı. Rapora yaklaşık 10 tepkim var ancak burada iki şeyi vurgulamak istiyorum; ilk olarak, raporun en önemli sonucu açıkça, güçlü bir şekilde ve tekrar tekrar ifade edilmiştir, bu teknoloji insan bebekleri yapmak için kullanıma hazır değil. Bu mesaj, halk, bilim insanları ve hükümetler için çok önemli. Ama ikincisi, raporun bir sonraki en önemli açıklamasının gözden kaçabileceğinden endişeleniyorum. HHGE'ye izin verme kararının nihayetinde bilim insanları tarafından değil ülkeler tarafından kararlaştırılacak sosyal bir soru olduğunu kabul ediyor."Sharon Terry (Genetic Alliance): "Raporun HHGE'nin henüz insan embriyolarında kullanılacak kadar güvenli veya etkili olmadığı sonucuna varmasından memnunum. Güvenli ve etkili hale gelirse ve ne zaman olursa olsun, ciddi monojenik hastalıkların önlenmesiyle sınırlamanın doğru olduğunu düşünüyorum. Sanırım Komisyonun yaptığı en önemli açıklama, herhangi bir karar alınmadan önce toplumsal söylem ve katılım çağrısı. Bu söylem, sadece bilim insanları tarafından değil, çeşitli paydaşlar tarafından yönlendirilmeli. Burada liderliğe yukarıdan aşağıya bir yaklaşım baskın olmamalı ve toplulukların bu konuşmayı şekillendirmek için kendi liderlerinin olması gerekir. Bu tartışmayı ülkeler ve kültürler arasında yapmak çok zor olacak. Zıt değerler, farklı öncelikler ve yoksulluğun, eşitsizliğin ve marjinalleşmenin muazzam etkisi, bu tartışmaların dayanacağı önermeye meydan okuyacak. Tabandan gelen toplulukların ve dünyanın dört bir yanından liderlerinin yerel ve nihayetinde küresel tartışmalara katılması çok önemli. İnsan genomunun düzenlenmesi sadece yaşayan tüm insanları değil aynı zamanda onların soyundan gelenleri de etkileyecektir."

Üçüncü grup "Etiğin Yokluğu"ndan bahsediyor

CRISPR'la kalıtsal genom düzenlemeye ilişkin raporda yorumlarını belirten bilim insanlarından bir kısmı, etik değerlerin yokluğunu eleştirdi. Bu grubun başını Arthur Caplan ve Carolyn Riley Chapman (NYU Grossman Tıp Fakültesi) çekti. İki bilim insanının görüşleri:"Daha geniş toplumsal ve etik kaygılar komisyonun sorumluluğunun ötesinde olsa da, bu konuların bilimsel düşüncelerden ayrılması son derece sorunlu. Toplumsal ve etik çıkarımları bir yana bıraktığımızda, rapor, Komisyon'un HHGE'ye izin verilip verilmeyeceği konusunda bir karar vermediği iddiasına rağmen, kesinlikle HHGE yanlısı bir tavır sergiliyor. Tavsiye 3'e (R3) göre, 'HHGE'nin klinik kullanımı aşamalı olarak ilerlemelidir' deniliyor. R7, in vitro türetilmiş üreme hücrelerinden tam olarak ele alınmamış farklı etik ve toplumsal sorunlar ortaya çıkarsa da, kök hücrelerden üreme hücresi üretimini mümkün kılmak için araştırmayı destekliyor.Bu duruş, Ulusal Bilimler, Mühendislik ve Tıp Akademileri'nin (NASEM'in) 2017 tarihli tavsiyesi ile çelişiyor; HHGE için klinik deneyler, 'ciddi bir hastalığı veya durumu önlemekten başka kullanımları önlemek için sağlam ve güvenilir düzenleyici mekanizmalar oluşturulmadan devam etmemelidir'."Kaynak;Liebert Pub