CRISPR gen düzenleme teknolojisi, bilim insanlarının DNA'da son derece hassas değişiklikler yapmalarını sağlar. Teknoloji şimdi ABD'de çeşitli hastalıkları tedavi etmek için insanlarda kullanılmaya başlandı.CRISPR adı verilen gen düzenleme tekniği haberlerde çok fazla yer aldı. Ama haberler Çinli bilim insanı He Jiankui'nin, genetiği değiştirilmiş bebekler oluşturmak için CRISPR kullanmasına odaklıydı.Ancak bilim insanları, uzun süre önce CRISPR'in DNA'da çok kesin değişiklikler yapmalarına izin veren bir teknoloji olduğunu açıklamıştı. Sonuçta bu teknik birçok hastalığın iyileştirilmesine yardımcı olabilir. Şimdi bilim insanları bunu gerçeğe dönüştürmek için somut ilk adımları atıyor.Örneğin, NPR (National Public Radio/yayın organı), Pensilvanya Üniversitesi'nde kanser tedavisi için uygulanan bir CRISPR çalışmasının nihayet başladığını açıkladı. Pazartesi günü üniversiteden bir sözcü, ilk kez iki hastaya CRISPR uygulandığını doğruladı.Bir hastada multipl miyelom, birinde sarkom vardı. Her ikisi de standart tedaviye tabi tutuldu ancak hastalıklar tekrar etti. Seattle'daki Altius Biyomedikal Bilimler Enstitüsü'nün gen düzenleme uzmanı Fyodor Urnov, "2019, CRISPR'ın neler yapabileceğini gösteren bir yıl" dedi.
CRISPR geleneksel teknikteki virüs kullanımını ortadan kaldırıyor
CRISPR ile ilgili bizi neler bekliyor. İşte sorular ve Fyodor Urnov'un cevapları;Tam olarak CRISPR nedir?CRISPR, bilim insanlarına DNA'yı her zamankinden daha kolay düzenleme gücü veren genetik mühendisliğinin yeni bir yöntemidir. Araştırmacılar, CRISPR'ın birçok hastalığı önleyeceğini ve tedavi edeceğini düşünüyor. Örneğin CRISPR, bilim insanlarının genetik kusurları onarmalarını ve insan hücrelerinin genetiğini değiştirmelerini sağlayabilir.Geleneksel gen tedavisinde, hastalıkları tedavi ederken hücrelere yeni genler yerleştirmek için virüs kullanır. CRISPR tedavileri, geçmişte bazı güvenlik sorunlarına neden olan virüslerin kullanımını büyük ölçüde önler. Bunun yerine, hedef moleküler araçlar kullanarak doğrudan DNA'da değişiklikler yapar. Bu teknik, "kesme ve yapıştırma" olarak nitelendirildi.Bu teknik He Jiankui'nin iki insan embriyosunun genlerini düzenlediğinde "skandal" yaratan teknikle aynı mı?Burada tartışılan tıbbi çalışmalar ile Çinli bilim insanı He Jiankui'nin yaptıkları arasında önemli bir fark var. Jiankui, insan embriyosundaki genleri düzenlemek için CRISPR kullandı. Bu, yaptığı değişikliklerin gelecek nesillere aktarılacağı anlamına gelir ve henüz CRISPR'ın güvenliği tartışılırken yaptı.Tıbbi tedavilerde, değişiklikler sadece bireysel hastaların DNA'sında yapılır. İstenmeyen sonuçlardan kaçınmak için çok dikkatli bir hazırlık yapıldı.Peki şimdi yeni veya planlı denemelerle neler oluyor?Sonunda CRISPR'ın laboratuvardan çıkıp kliniğe taşındığı ana döndük. Şimdiye kadar, nispeten az sayıda çalışma hastalıkları tedavi etmek için CRISPR kullanmayı denedi. Bu çalışmaların neredeyse tamamı Çin'de yapıldı ve çeşitli kanser türlerini tedavi etmeyi amaçlıyordu. Şu anda, Pensilvanya Üniversitesi'nde kanser tedavisi için CRISPR kullanan bir klinik var. Buradaki tedavi bağışıklık sistemi hücrelerinin hastalardan çıkarılmasını, laboratuvarda genetik olarak değiştirilmelerini ve değiştirilmiş hücrelerin vücuda geri yerleştirilmelerini içerir. Umudumuz, düzenlenmiş hücrelerin kanser hücrelerini hedeflemesi ve yok etmesidir. Yöntem, 18 hastayı tedavi etmek için onaylandı.Kanser çalışmalarının yanı sıra çeşitli hastalıklar için, Avrupa, Amerika Birleşik Devletleri ve Kanada'daki araştırmacılar, CRISPR kullanmayı amaçlayan yeni çalışmalar başlattı.
CRISPR genetik kan bozukluklarında kullanılıyor
Hangi hastalıklar üzerinde test ediyorlar?İsviçre'deki CRISPR Therapeutics, Cambridge'deki Editas Medicine ve Boston'daki Vertex Pharmaceuticals tarafından desteklenen iki deneme, genetik kan bozukluklarını tedavi etmek için tasarlanmıştır. Biri orak hücre hastalığı içindir, diğeri akdeniz anemisi adı verilen benzer bir genetik rahatsızlıktır. Aslında, ilk akdeniz anemisi (beta talasemi) hastası yakın zamanda Almanya'da tedavi edildi.Cambridge’deki Editas Medicine’in sponsorluğunda yapılan bir başka çalışma, leber konjenital amorozisi olarak bilinen kalıtsal bir körlüğü tedavi etmeye çalışacak. Bu çalışma dikkat çekicidir çünkü bilim insanları, insan vücudundayken genleri düzenlemek için CRISPR'ı kullanmayı ilk kez deneyecekler. Diğer çalışmalar, hücrelerin hastalardan çıkarılması, bu hücrelerde bulunan DNA'nın laboratuvarda düzenlenmesi ve daha sonra düzenlenmiş hücrelerin tekrar hastanın vücuduna akıtılması şeklindedir.CRISPR'de ne tür bir yanlış olabilir? Herhangi bir endişeniz var mı?Bilim insanları yeni ve güçlü bir şey denediklerinde bir şeylerin ters gitmesi olasılığından korkar. Gen tedavisinin ilk günleri, tedavide advers reaksiyondan ölen Jesse Gelsinger'den sonra büyük aksaklıklara uğradı.CRISPR ile ilgili en büyük endişe, düzenlemenin ters gitmesi ve DNA'da sağlık sorunlarına neden olabilecek istenmeyen değişikliklere sebebiyet vermesidir. Bu yeni çalışmalarla de ilgili bazı endişeler var. Çünkü Ulusal Sağlık Enstitüleri tarafından ilave bir incelemeden geçmeden onaylandı.Bu deneysel CRISPR tedavilerinden herhangi birinin işe yarayıp yaramadığını ne zaman bilebiliriz?Bunun güvenli olup olmadığı ilk testlere yöneliktir. Bununla birlikte, bilim insanları hastalara yardım edip etmeyeceklerine dair ipuçları arıyorlar. Ancak, herhangi bir CRISPR tedavisinin yaygın olarak sağlanabilmesi yıllar alacaktır.Kaynak; NPR